Les «produits biologiques» font référence à tout type de thérapie médicale dérivée d'organismes vivants tels que les humains, les animaux ou les micro-organismes. Cela contraste avec les médicaments pharmaceutiques non biologiques traditionnels, qui sont synthétisés en laboratoire via des processus chimiquessans pour autanten utilisant des parties d'êtres vivants. D'autres termes aussi parfois utilisés incluent «thérapie biologique», «thérapie biologique», «produits biologiques» et «produits biopharmaceutiques». Vous pouvez également les entendre appelés par leurs noms en vente libre ou en tant que sous-catégorie spécifique de thérapies biologiques (par exemple, thérapie génique).
Les formes les plus anciennes de produits biologiques existent depuis de nombreuses années, comme les vaccins mis au point au 19e siècle. L'insuline était un autre traitement biologique relativement précoce. Cependant, depuis les années 1990, le nombre de produits biologiques sur le marché s'est considérablement multiplié. De nombreux types de thérapie biologique sont maintenant disponibles pour traiter un large éventail de conditions médicales différentes telles que diverses formes de cancer et de maladies auto-immunes. D'autres sont développés et mis à disposition chaque année. Ces thérapies biologiques présentent toutes des avantages et des risques potentiels différents.
PixelsEffect / Getty Images
Quels types de thérapie biologique sont disponibles?
Certaines des classes générales de produits biologiques comprennent:
- Sang ou autres produits sanguins (comme les plaquettes)
- Thérapies hormonales stéroïdes (comme les œstrogènes, la testostérone)
- Vaccins (comme pour la prévention des maladies)
- Antitoxines (comme pour traiter une morsure de serpent)
- Protéines recombinantes (telles que l'insuline ou l'érythropoïétine)
- Acides nucléiques recombinants (tels que ceux développés pour l'hypercholestérolémie génétique)
- Interleukines (molécules immunitaires pouvant être utilisées pour traiter certaines infections et cancers)
- Tendons, ligaments ou autres matériaux utilisés pour la transplantation
- Anticorps monoclonaux (comme ceux utilisés pour traiter les maladies auto-immunes et le cancer)
- Thérapies par cellules souches (comme pour certains cancers ou maladies génétiques)
- Autres thérapies cellulaires (comme les cellules T spécifiques utilisées pour traiter le cancer)
- Thérapies géniques (comme celles pour les maladies génétiques)
Comment fonctionnent les produits biologiques?
Différentes thérapies biologiques ont des objectifs, des cibles et une conception différents, et elles fonctionnent toutes un peu différemment. N'hésitez pas à demander à votre fournisseur de soins de santé si vous avez des questions sur le traitement biologique particulier qui vous concerne.
Par exemple, le tocilizumab (nom commercial Actemra), un produit biologique utilisé pour traiter la polyarthrite rhumatoïde, appartient à une classe de thérapies biologiques appelées anticorps monoclonaux. Techniquement, le tocilizumab est un anticorps monoclonal recombinant IgG1 anti-récepteur humain IL-6. Contrairement aux anticorps que votre corps produit naturellement, ce type d’anticorps ne combat pas l’infection. Au lieu de cela, il peut être utilisé pour cibler directement des affections telles que la polyarthrite rhumatoïde.
L'IL-6 est une cytokine (une molécule de signalisation immunitaire). Il peut lier des cellules et envoyer des signaux. Lorsque l'IL-6 se lie, elle a tendance à augmenter l'inflammation et d'autres processus qui aggravent la polyarthrite rhumatoïde. Le tocilizumab bloque en partie le récepteur de l'IL-6, ce qui peut diminuer les symptômes.
Ces anticorps monoclonaux particuliers sont produits par une série d'étapes, en commençant par la production précoce d'anticorps chez la souris. Ensuite, les scientifiques modifient ces anticorps, en remplaçant une grande partie d'entre eux par des portions d'anticorps humains. À l'intérieur du laboratoire, de nombreuses copies identiques de ces nouveaux anticorps sont réalisées. Ces anticorps hybrides peuvent ensuite être administrés au patient pour aider à bloquer la réponse du corps à l’IL-6.
Si un produit biologique a «ab» à la fin de son nom, c'est un bon indice que le produit est une sorte d'anticorps modifié.
En quoi les thérapies biologiques sont-elles différentes des médicaments pharmaceutiques traditionnels?
En général, le processus de fabrication des produits biologiques est plus compliqué que celui des médicaments à petites molécules (traitements médicamenteux «non biologiques», comme l'aspirine). Cela explique en partie pourquoi les produits biologiques sont généralement plus chers que les alternatives de traitement non biologiques. Parce que le processus de fabrication est si compliqué, la structure des produits biologiques peut ne pas être entièrement comprise. Il peut être difficile ou impossible pour une autre entreprise de le reproduire exactement.
Les produits biologiques sont des molécules plus grosses et plus complexes que les médicaments pharmaceutiques traditionnels. Contrairement aux produits pharmaceutiques traditionnels, ils nécessitent un composant d'un organisme vivant pour être fabriqués.
Dans l'ensemble, les thérapies biologiques sont davantage axées sur la cible que les traitements non biologiques. Par exemple, le méthotrexate et la sulfasalazine sont deuxnon-Traitements médicamenteux biologiques pour la polyarthrite rhumatoïde. Ces médicaments affectent plusieurs parties différentes du système immunitaire d’une personne. En revanche, les thérapies biologiques de la polyarthrite rhumatoïde ont des cibles très spécifiques (comme le blocage d'un récepteur spécifique pour une molécule immunitaire ciblée). Cela diminue la probabilité de certains effets secondaires, bien que d'autres soient encore un risque potentiel.
Les produits biologiques ont tendance à être plus sensibles à la chaleur et à la lumière. Souvent, ils ne peuvent pas être pris par voie orale, mais doivent être administrés par injection ou perfusion.
Conditions pouvant être traitées avec une thérapie biologique
Des thérapies biologiques plus récentes ont révolutionné le traitement de nombreuses maladies différentes. Ils ont été particulièrement importants pour le traitement des maladies auto-immunes, du cancer et de certaines maladies génétiques.
Par exemple, des thérapies biologiques ont été développées pour traiter les éléments suivants:
- La polyarthrite rhumatoïde
- Psoriasis
- Spondylarthrite ankylosante
- la maladie de Crohn
- Sclérose en plaques
- La rétinopathie diabétique
- Dégénérescence maculaire liée à l'âge
- Diabète
- Cancer de l'estomac
- Cancer du sein
- Cancer du colon
- Formes de leucémie et lymphome
- Infertilité
- L'ostéoporose
- Fibrose kystique
- Hémophilie
- Drépanocytose
Produits biologiques dans les maladies auto-immunes
Certains des produits biologiques les plus couramment utilisés sont utilisés pour les maladies auto-immunes, maladies dans lesquelles le système immunitaire du corps joue un rôle en attaquant anormalement ses propres tissus. Celles-ci incluent des conditions telles que la polyarthrite rhumatoïde, le psoriasis, la maladie de Crohn et d’autres. Beaucoup de ces thérapies particulières sont approuvées par la FDA pour traiter plus d'un type de maladie auto-immune.Dans certains cas, les médecins peuvent prescrire ces traitements hors AMM s’ils n’ont pas fait l’objet de la série complète d’études nécessaires à l’approbation de la FDA, mais il y a encore de bonnes raisons de penser qu’ils pourraient être efficaces.
Étant donné que les produits biologiques sont souvent coûteux et plus difficiles à administrer, ils sont souvent (mais pas toujours) administrés après que vous ayez essayé un autre type de traitement non biologique.
L'un des types les plus courants de thérapies biologiques modernes pour les maladies auto-immunes est le anti-TNF. Les anti-TNF comprennent les médicaments populaires étanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) et infliximab (Remicade). Ces médicaments bloquent tous les effets inflammatoires en aval d'une molécule immunitaire appelée TNF-alpha. Ils sont approuvés par la FDA pour plusieurs maladies auto-immunes différentes.
D'autres produits biologiques ont été développés pour bloquer les récepteurs de différentes molécules immunitaires. D'autres ont été conçus pour cibler les cellules T, des cellules spécifiques du système immunitaire. Certains de ces autres produits biologiques importants dans les maladies auto-immunes comprennent:
- Ustekinumab (Stelara)
- Sécukinumab (Cosentyx)
- Abatacept (Orencia)
- Guselkumab (Tremfya)
Un autre agent biologique important dans les maladies auto-immunes est l'interféron bêta-1a (Avonex), qui est un traitement clé de la sclérose en plaques.
Produits biologiques dans le traitement du cancer
Les thérapies biologiques sont également très importantes pour le traitement du cancer, et beaucoup continuent à être développées. Il existe de nombreux types de ces traitements. Parfois, ils sont utilisés comme traitement de première intention. D'autres fois, ils sont utilisés après l'échec d'autres traitements ou dans les cancers avancés. Souvent, ils sont utilisés en complément d'autres traitements.
Certains de ces traitements sont des anticorps thérapeutiques. Par exemple, le médicament, le pembrolizumab (Keytruda) est un anticorps biologiquement conçu qui est approuvé pour traiter de nombreux types différents de tumeurs solides. Il fonctionne en ciblant un récepteur particulier trouvé sur certaines cellules immunitaires. Cela permet aux cellules immunitaires de détruire plus facilement les cellules cancéreuses. Ces types de thérapies biologiques qui stimulent le système immunitaire du corps pour mieux lutter contre le cancer sont appelés immunothérapies.
D'autres types d'anticorps thérapeutiques interfèrent avec les voies de signalisation qui favorisent la croissance tumorale, comme le trastuzumab (Herceptin). Ou ils peuvent déclencher la destruction des cellules cancéreuses, comme le rituximab (Rituxan). Dans d'autres cas, ils peuvent être liés à une substance toxique, qui peut aider à détruire les cellules cancéreuses. Par exemple, le médicament ado-trastuzumab emtansine (Kadcyla) fonctionne de cette manière. D'autres types d'anticorps thérapeutiques existent également.
La thérapie cellulaire immunitaire est un autre domaine important de la thérapie biologique contre le cancer en cours de développement. Il s’agit de collecter certaines cellules immunitaires d’un individu, de les modifier d’une manière ou d’une autre, puis de les réinjecter. Cela rend les cellules immunitaires de la personne plus aptes à attaquer la tumeur. La thérapie par lymphocytes infiltrant les tumeurs et la thérapie par cellules CAR-T entrent toutes deux dans cette catégorie.
Une autre classe importante de produits biologiques comprend les protéines fabriquées en laboratoire. Par exemple, plusieurs molécules immunitaires différentes (différents types d'interférons et d'interleukines) sont utilisées pour plusieurs types de cancer.
Produits biologiques dans les maladies génétiques rares
La thérapie biologique est également très importante dans le traitement des maladies génétiques rares. Cela ne deviendra probablement que plus important à l'avenir à mesure que de plus en plus de thérapies génétiques deviendront disponibles. Par exemple, certaines thérapies biologiques pour traiter des maladies rares comprennent la thérapie de remplacement enzymatique pour la maladie de Gaucher, les facteurs de coagulation sanguine pour l'hémophilie ou les immunoglobulines pour les personnes atteintes de certains troubles immunitaires génétiques.
Les greffes de cellules souches, utilisées pour traiter de nombreux types de maladies génétiques rares, y compris la drépanocytose, sont également une sorte de thérapie biologique. Les chercheurs continuent également à développer des thérapies ARN et des thérapies géniques qui pourraient à terme être utilisées pour guérir de nombreuses maladies rares.
Effets secondaires potentiels
Les effets secondaires potentiels des produits biologiques varient en fonction de la thérapie biologique spécifique impliquée. Dans certains cas, ces effets secondaires sont assez légers, comme une éruption cutanée. Certains autres effets indésirables courants peuvent inclure des infections respiratoires, des réactions pseudo-grippales ou une rougeur au site d'injection.
Cependant, des effets secondaires plus graves sont également possibles, comme une réaction allergique sévère. Il existe certains effets secondaires potentiels spécifiques des thérapies biologiques qui ciblent différentes parties du système immunitaire, en particulier un grand nombre de ces traitements comportent un risque d'immunosuppression. Cela signifie qu’une partie de votre système immunitaire ne peut pas répondre pour combattre les infections comme elle le ferait normalement. Cela pourrait vous rendre plus vulnérable à certains types d'infections. Dans certains cas, ils peuvent courir le risque de réactiver des infections dormantes qui, autrement, ne vous poseraient pas nécessairement un problème, comme la tuberculose.
Certaines thérapies biologiques ciblant le système immunitaire peuvent également augmenter le risque de certains cancers, mais ce n'est pas le cas de toutes les thérapies biologiques. En outre, le risque peut être faible ou inexistant dans un médicament qui, autrement, offre de nombreux avantages potentiels. Discutez avec votre fournisseur de soins de santé pour vous assurer de prendre une décision qui vous convient. Les risques sont généralement mieux compris pour les thérapies biologiques qui existent depuis un certain temps par rapport aux traitements plus récents. Votre médecin peut vous donner une meilleure idée des effets secondaires potentiels d'un traitement biologique particulier dans votre situation.
Les produits biologiques peuvent-ils être utilisés sans danger pendant la grossesse et l'allaitement?
La plupart des thérapies biologiques n'ont pas été étudiées chez les femmes enceintes ou allaitantes, mais nous savons que des traitements biologiques spécifiques peuvent être dangereux pour un fœtus ou un nourrisson allaité. Cependant, il peut également être risqué d'arrêter un traitement biologique si vous en utilisez déjà un. Parlez à votre médecin de votre situation particulière et des risques et avantages globaux. Si vous suivez un traitement biologique et découvrez que vous êtes enceinte, n’arrêtez pas de le prendre tout de suite. Appelez plutôt le cabinet de votre médecin et dites-lui la situation.
Avant de prendre
Comme toujours, votre médecin voudra faire des antécédents médicaux et un examen clinique approfondis avant de prescrire un traitement biologique. Cela aidera votre médecin à s'assurer que les avantages potentiels du traitement l'emportent sur les risques potentiels. Dans certains cas, votre médecin devra s’assurer que vous n’avez pas certains facteurs de risque avant de commencer un traitement biologique. Les personnes atteintes de certaines conditions médicales pourraient ne pas être en mesure d'obtenir des traitements biologiques. Ou vous devrez peut-être passer un test de dépistage de la tuberculose ou un test de dépistage de l'hépatite. Mais cela ne sera pas nécessaire pour chaque type de thérapie biologique. Votre médecin vous indiquera quels tests de dépistage pourraient vous convenir.
En règle générale, vous ne devriez pas recevoir certains types de vaccins (ceux qui contiennent des composants viraux vivants) lorsque vous prenez des médicaments biologiques qui affectent votre système immunitaire et peuvent vous rendre plus susceptible de contracter des infections. Vous devrez donc peut-être vous procurer certains de ces vaccins avant de commencer le traitement.
Les produits biologiques peuvent-ils être associés à d'autres thérapies non biologiques?
Oui, généralement. Les traitements biologiques sont souvent associés à des thérapies non biologiques plus anciennes. Par exemple, une personne atteinte de polyarthrite rhumatoïde peut continuer à prendre du méthotrexate tout en ajoutant un traitement biologique supplémentaire. Dans d'autres cas, le traitement biologique remplacera les thérapies non biologiques précédentes. Cela dépendra de votre situation spécifique.
Comment les produits biologiques sont-ils administrés?
Cela varie en fonction du produit biologique spécifique. Actuellement, la plupart des produits biologiques ne peuvent pas être pris par voie orale, bien que les sociétés pharmaceutiques travaillent à développer des thérapies orales.
En général, les produits biologiques sont administrés sous forme d'injections ou de perfusions. Vous pourriez être en mesure de vous faire une injection sous la peau ou vous pourriez avoir besoin de l'aide d'un membre de la famille.
Les thérapies biologiques sont sensibles à la chaleur et à la lumière, suivez donc attentivement les instructions de préparation données par votre clinicien.
Les perfusions intraveineuses sont administrées par une veine. Celles-ci prennent généralement plus de temps, peut-être quelques heures. Ceux-ci sont généralement donnés dans un cabinet médical.
Dans certains cas, un seul traitement est nécessaire. Dans d'autres, le traitement biologique devra être pris à intervalles réguliers au fil du temps.
À quelle vitesse les produits biologiques agissent-ils?
La rapidité d'action d'un médicament biologique dépend de la thérapie particulière. Par exemple, une injection d'insuline commence à agir presque immédiatement. Mais pour quelque chose comme une thérapie biologique pour la polyarthrite rhumatoïde ou le psoriasis, vous pourriez ne pas remarquer d'amélioration pendant quelques semaines, voire un mois ou plus. Demandez à votre médecin à quoi vous pouvez vous attendre dans votre situation particulière.
Que sont les biosimilaires?
En raison de la façon dont les produits biologiques sont fabriqués, il est difficile pour les entreprises concurrentes de produire des produits qui sont exactement équivalents aux thérapies biologiques initialement développées. Contrairement aux anciens médicaments composés chimiques, la plupart des produits biologiques n'ont pas d'équivalents génériques strictement définis. La FDA définit les génériques comme ayant exactement le même ingrédient actif qu'un médicament de marque. Non seulement cela, mais ils sont également bioéquivalents, c'est-à-dire qu'ils ont la même forme posologique, la même force, la même qualité et les mêmes performances.
Au lieu de cela, les produits biologiques ont quelque chose appelé «biosimilaires», qui ont été définis par la loi en 2009. Ces traitements sont approuvés par la FDA comme n'ayant aucune différence cliniquement significative par rapport à l'agent d'origine. Ils devraient fonctionner de la même manière que le produit de référence, et ils devraient être tout aussi sûrs et efficaces. Les biosimilaires sont généralement moins chers que le produit d'origine, mais les sociétés pharmaceutiques ont fait pression contre leur utilisation, affirmant qu'il n'y avait pas de preuve de sécurité. et l'équivalence.
Si un biosimilaire est disponible, assurez-vous de demander à votre médecin s'il s'agit de la meilleure option pour vous. Il est également logique de s'assurer que la FDA a désigné le biosimilaire comme étant interchangeable avec le produit d'origine.
