Comprendre l'intention de traiter les modèles dans la recherche médicale

Lorsqu'elle est utilisée dans les études de recherche médicale, l'expressionintention de traiterfait référence à un type de conception d'étude. Dans ce type d'étude, les scientifiques analysent les résultats de leur étude en fonction de ce que les patients ont été invités à faire. En d'autres termes, les médecins examinent les résultats des patients en fonction de la façon dont ils étaient censés être traités, plutôt que de ce qui s'est réellement passé. Par exemple, si une personne dans une étude est randomisée pour un traitement médical mais finit par subir une intervention chirurgicale - ou pas de traitement du tout - ses résultats sont toujours considérés comme faisant partie du groupe de traitement médical. Dans un monde idéal, bien sûr, l'intention de traiter et le traitement réel seraient les mêmes. Dans le monde réel, cela varie beaucoup, selon la nature de ce qui est étudié.

Pourquoi ces modèles sont-ils utilisés

Les modèles en intention de traiter sont utilisés pour un certain nombre de raisons. Le plus important est que, d'un point de vue pratique, ils ont tout simplement un sens. Les scientifiques veulent savoir comment les médicaments ou les traitements fonctionneront dans le monde réel. Dans le monde réel, tout le monde ne prend pas les médicaments prescrits. Tout le monde ne finit pas par subir la chirurgie qui lui est recommandée. En utilisant un modèle d'intention de traiter, les scientifiques peuvent analyser le fonctionnement d'un traitement dans un contexte légèrement plus réaliste. L'intention de traiter reconnaît explicitement le fait que la façon dont les médicaments agissent en laboratoire peut avoir très peu à voir avec la façon dont ils agissent sur le terrain. En fait, l'une des raisons pour lesquelles les médicaments prometteurs sont souvent si décevants lorsqu'ils sont libérés est que les gens ne les prennent pas comme ils le font dans les études. (Il existe également souvent d'autres différences entre les patients du monde réel et les patients de recherche.)

Désavantages

Tout le monde n'aime pas l'intention de traiter les essais. L'une des raisons est qu'ils peuvent sous-estimer l'efficacité potentielle d'un médicament. Par exemple, les premiers essais de prophylaxie pré-exposition du VIH chez les hommes homosexuels ont montré que le traitement semblait relativement efficace ... mais uniquement chez les personnes qui en prenaient régulièrement. Les résultats globaux montrés par l'intention de traiter les modèles étaient beaucoup moins encourageants. Certaines personnes disent qu'un médicament ne fonctionne pas si les patients ne le prennent pas. D'autres disent que vous ne pouvez pas juger un médicament si les patients ne le prennent pas comme prescrit. Les deux côtés ont un point. Il n'y a pas de réponse parfaite. L'analyse qui a le plus de sens à utiliser dépend quelque peu de la question.

Parfois, les scientifiques qui conçoivent initialement une étude pour l'analyse en intention de traiter finissent par analyser le traitement à la fois de cette manière et selon le protocole. (Pour une analyse per-protocole, ils comparent les personnes qui ont réellement reçu le traitement tel que spécifié à celles qui ne l'ont pas fait, quelle que soit la randomisation.) Ceci est généralement fait lorsque l'analyse en intention de traiter ne montre aucun effet ou aucun effet significatif, mais un certain effet est vu pour les personnes qui ont effectivement suivi le traitement. Cependant, ce type d'analyse sélective post-hoc est mal vu par les statisticiens. Cela peut donner des résultats trompeurs pour plusieurs raisons. L'une de ces raisons est que ceux qui ont reçu le traitement peuvent être différents de ceux qui ne l'ont pas fait.

Lorsqu'une étude en intention de traiter est moins prometteuse que des études antérieures, plus étroitement observées, les scientifiques se demanderont souvent pourquoi. Cela peut être une tentative de sauver ce qui avait été considéré comme un traitement prometteur. S'il s'avère, par exemple, que les gens ne prenaient pas de médicaments parce qu'ils avaient mauvais goût, ce problème pourrait être facilement résolu. Cependant, parfois, les résultats d'essais plus petits ne peuvent tout simplement pas être reproduits dans une étude plus grande, et les médecins ne sont jamais entièrement sûrs de la raison.

La vérité est que les différences observées entre les essais d'efficacité précoces et les études en intention de traiter sont la raison même pour laquelle l'intention de traiter les modèles est importante. Ce type d'étude vise à combler le fossé de compréhension entre le fonctionnement des médicaments dans les études de recherche et leur fonctionnement dans le monde réel. Cet écart peut être important.