Un essai clinique de phase 1 est la première phase de trois ou quatre phases d'études de recherche pour tester un traitement sur l'homme. Le principal objectif d'un essai clinique est de déterminer si un médicament ou une procédure est sans danger pour l'homme. Avant les essais cliniques de phase 1, un médicament doit être étudié de manière approfondie sur des cellules pathogènes en laboratoire et / ou chez des animaux de laboratoire. Le rôle des essais cliniques de phase 1 dans le cancer, cependant, a énormément changé ces dernières années, principalement en raison du Human Genome Project (HGP). Achevé en 2003, le HGP a permis aux scientifiques de découvrir la séquence de tous les gènes trouvés chez l'homme, ce qui a permis des progrès médicaux dans le diagnostic et le traitement de nombreuses maladies, y compris le cancer. Avant le HGP, les essais cliniques de nouveaux médicaments expérimentaux étaient souvent un effort de "dernier recours", avec seulement une petite chance qu'une personne en bénéficierait. Au lieu de cela, participer à un essai clinique de phase 1 peut être une excellente (et seule) option pour prolonger la vie.
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De plus, étant donné que de nombreux médicaments testés dans ces essais ont été soigneusement conçus pour interférer avec des cibles spécifiques dans la progression et la propagation du cancer, par exemple, ils ont tendance à être moins «risqués» que par le passé. À l'heure actuelle, de nombreuses personnes survivent au cancer en raison de l'existence de ces essais expérimentaux.
Gardez à l'esprit que le but des essais cliniques est de trouver des traitements qui fonctionnent mieux ou qui ont moins d'effets secondaires que les médicaments actuellement disponibles. Tous les médicaments utilisés pour traiter le cancer (ou toute condition) ont déjà été testés dans un essai clinique. Et pendant cette période d'essai, les seules personnes qui ont pu profiter des avantages de ces traitements ont été celles qui ont été enrôlées dans le groupe d'étude des essais cliniques.
Définition et objectif des essais cliniques de phase 1
Des essais cliniques de phase 1 doivent être réalisés pour voir si un médicament expérimental ou un traitementesten sécurité.Une fois le traitement testé en laboratoire ou sur des animaux (appelé test préclinique), il entre dans un essai clinique de phase 1 qui implique des tests sur l'homme. Il est important de noter que les tests précliniques sont souvent extensifs et que des résultats significatifs et positifs doivent être trouvés pour faire approuver un essai humain.
Caractéristiques
Les essais cliniques de phase 1 n'impliquent qu'un petit nombre de personnes pour déterminer si un médicament ou un traitement est sûr et pour déterminer la meilleure dose d'un médicament et comment il doit être administré (par voie orale ou intraveineuse). Une faible dose de médicament est généralement utilisée et un groupe peut être divisé de telle sorte que certaines personnes reçoivent une dose plus élevée et d'autres une dose plus faible du médicament.
Bien que l'objectif principal de ces essais soit d'évaluer la sécurité du traitement, ils peuvent également déterminer qu'un traitement semble fonctionner favorablement contre le cancer si les sujets inscrits répondent bien au médicament (par exemple si le cancer se stabilise ou diminue de taille).
Surveillance
Étant donné que les essais de phase 1 sont les premières études à être testées sur l'homme et comportent donc les risques les plus importants, les personnes inscrites dans l'étude sont généralement suivies de très près par les investigateurs de l'étude. Par exemple, des échantillons de sang et d'urine peuvent être prélevés régulièrement. En outre, ces essais sont souvent menés dans les principaux centres de cancérologie (tels que les centres désignés par le National Cancer Institute) qui ont des oncologues spécialisés dans des types de cancer spécifiques.
Autres phases des essais cliniques
Il y a trois phases d'essais cliniques qui doivent être achevées avant qu'un médicament ne soit approuvé par la Food and Drug Administration (FDA). Si un traitement apparaîten sécuritéà l'issue d'un essai clinique de phase 1, il peut alors passer à un essai clinique de phase 2, une étude réalisée pour voir si un traitement estefficace. Si un médicament ou un traitement est jugé sûr dans un essai de phase 1 et efficace dans un essai de phase 2, il entrera alors dans un essai clinique de phase 3. Les essais cliniques de phase 3 ont des populations d'études beaucoup plus larges et sont effectués pour voir si un traitement est non seulement sûr et efficace, maisfonctionne mieux ou a moins d'effets secondairesque les traitements actuellement disponibles.
Les essais cliniques de phase 1 ont changé
Les essais cliniques de phase 1, et ce à quoi vous pouvez vous attendre si vous y participez, ont considérablement changé au cours des dernières années.
Avec l'avancement de la médecine de précision, qui permet au traitement de tenir compte des différences génétiques individuelles, il est probable que les essais cliniques de phase 1 continueront à offrir plus de promesses pour les individus plutôt que de simples études effectuées pour voir si un médicament est sûr.
Un traitement anticancéreux ciblé, qui cible des anomalies cellulaires spécifiques et diffère de la chimiothérapie standard, peut aider à faire une différence pourtonAprès tout, si vous pouvez inhiber une étape spécifique que le cancer doit franchir pour se diviser (et donc croître et se propager), il y a une chance raisonnable que le cancer dont il a été démontré qu'il dépende de cette étape réagisse.
Les médicaments ciblés sont souvent plus susceptibles de contenir le cancer pendant un certain temps, de même que les médicaments d'immunothérapie peuvent entraîner une réponse durable à long terme.
Un exemple: Vitrakvi (Larotrectinib)
Un exemple d'essai clinique de phase 1 réussi est celui de la thérapie ciblée Vitrakvi (Larotrectinib), qui a obtenu l'approbation accélérée de la FDA en 2018. Ce médicament agit en inhibant une étape dans la croissance des cancers qui ont une génétique particulière profil, plutôt que sur n'importe quel cancer (les personnes ayant plus de 17 types de cancer ont été étudiées, y compris les adultes et les enfants).
Dans les essais cliniques de phase 1 menant à l'approbation, le médicament a été administré à des personnes atteintes de cancers avancés qui n'avaient pas d'autres options de traitement disponibles ou avaient progressé avec ces options. Parmi les participants à l'étude, 75% ont répondu au médicament, et beaucoup ont continué à répondre à la fin de la période d'étude après neuf mois. En comparaison, si les personnes étaient traitées par chimiothérapie (si c'était même une option), la majorité aurait vu leur cancer progresser dans les six mois. Il y avait même quelques personnes atteintes d'un cancer métastatique ou inopératoire qui avaient une progression tumorale suffisamment importante pour qu'une chirurgie curative puisse alors être pratiquée.
Envisager un essai clinique de phase 1
Il existe plusieurs raisons pour lesquelles une personne peut envisager de participer à un essai clinique de phase 1. L'un est l'espoir d'améliorer la médecine qui pourrait aider d'autres personnes atteintes de la même maladie à l'avenir. Un autre est l'espoir qu'un nouveau médicament ou procédure qui n'a pas encore été testé sur l'homme offrira une chance de survie lorsque d'autres traitements auront échoué. La seule façon de faire des progrès dans le traitement du cancer et la survie subséquente est la participation humaine à des essais cliniques. Cela dit, les essais cliniques ne sont pas pour tout le monde.
Risques et avantages
Il est important de prendre en compte tous les risques et avantages des essais cliniques si vous envisagez de participer à l'une de ces études. Il est souvent utile d'écrire les avantages et les inconvénients de l'étude sur une feuille de papier afin de pouvoir peser visiblement vos options. Il n'y a pas de bon ou de mauvais choix, seulement le choix qui vous convient le mieux.
Autres options pour recevoir des médicaments expérimentaux
Pour la plupart, la seule façon d'utiliser un médicament expérimental (de recherche) est de participer à un essai clinique. Ce n’est pas toujours le cas, et certaines personnes peuvent être admissibles à l’usage compassionnel de médicaments ou à un accès élargi à des médicaments non encore approuvés par la FDA. Si vous n’êtes pas admissible à un essai clinique mais qu’un médicament expérimental semble prometteur pour votre cancer particulier, vous peut opter pour un usage compassionnel de drogues.
En bout de ligne
Les essais cliniques de phase 1 sont les premières études médicales dans lesquelles un médicament nouveau ou nouvellement amélioré est testé chez l'homme. Alors que traditionnellement cela a provoqué de l'anxiété et a conduit à des blagues sur le fait d'être un «cobaye», ces premières études peuvent être envisagées de différentes manières. D'un côté, ils peuvent être risqués. Après tout, le but principal de ces essais est de déterminer si un médicament est sans danger pour les humains (et aussi de se faire une idée de la meilleure dose à utiliser).
Pourtant, sous un angle différent, les avantages peuvent dépasser les risques d'un essai clinique de phase 1. De nombreux essais cliniques de phase 3 comparent des médicaments déjà étudiés. Pour les patients atteints de cancer, l'espoir peut être qu'un médicament améliorera la survie ne serait-ce que pendant quelques mois. Un nouveau médicament expérimental (et peut-être une nouvelle catégorie de médicaments) peut aider plus que tout ce qui est actuellement disponible.
