Le syndrome myélodysplasique, ou SMD, comprend une variété de troubles différents qui affectent le fonctionnement de la moelle osseuse. La moelle osseuse produit de nouveaux globules rouges, globules blancs et plaquettes pour la coagulation. d'autres problèmes.
Les principales préoccupations liées au SMD sont a) ces faibles numérations et tous les problèmes connexes, et b) le potentiel d'évolution du SMD en cancer - leucémie myéloïde aiguë ou LMA.
Différents types de MDS sont traités très différemment. Toutes les thérapies MDS ne conviennent pas à tous les patients atteints de MDS. Les options de traitement MDS comprennent les soins de soutien, la thérapie de faible intensité, la thérapie de haute intensité et / ou les essais cliniques.
ER Productions Limited / Getty ImagesConsidérations relatives au traitement
Lorsque vous discutez de votre plan de traitement MDS avec votre médecin, les facteurs dits liés au patient peuvent être très importants. Voici des exemples de facteurs liés aux patients:
- Comment vous vous entendiez avec vos activités quotidiennes avant le diagnostic de SMD
- Autres problèmes de santé que vous avez
- Votre âge
- Les coûts financiers des différents traitements
- Quels risques de traitement sont acceptables pour vous
Les caractéristiques de votre forme particulière de MDS sont également très importantes. Voici des exemples de caractéristiques et de constatations spécifiques:
- Les marqueurs et les résultats des tests génétiques de votre moelle osseuse, qui aident à déterminer les options qui s'offrent à vous, la probabilité que votre SMD évolue vers la leucémie et les résultats attendus de certaines thérapies.
- Comment votre SMD affecte le nombre de cellules saines dans votre sang en circulation
- Quelle est la gravité de votre maladie en termes de nombre de cellules «blastiques» immatures dans votre moelle osseuse
Vos objectifs pour ce que vous voulez retirer du traitement sont également pris en compte dans le plan. Voici des exemples d'objectifs de traitement différents:
- Juste pour se sentir mieux
- Limitez votre besoin d'avoir autant de transfusions
- Améliorez votre anémie, neutropénie et thrombocytopénie
- Obtenir une rémission
- Guérissez votre MDS
Regardez et attendez
Pour les patients qui ont un SMD à faible risque tel que déterminé par l'International Prognostic Scoring System, ou IPSS, et une numération globulaire complète stable (CBC), parfois la meilleure approche thérapeutique est l'observation et le soutien, au besoin.
Dans ce cas, vous devrez être surveillé pour des changements dans votre moelle osseuse qui pourraient indiquer la progression de la maladie. Les CBC réguliers, ainsi que l'aspiration et la biopsie de la moelle osseuse, peuvent faire partie de la surveillance.
Soins de soutien
Les soins de soutien font référence aux thérapies utilisées pour traiter et gérer le SMD; ces traitements peuvent grandement améliorer l'état d'une personne, mais ils ne parviennent pas à attaquer réellement les cellules à l'origine du SMD.
Les transfusions
Si votre formule sanguine commence à baisser et que vous ressentez des symptômes, vous pouvez bénéficier d'une transfusion de globules rouges ou de plaquettes. La décision de subir une transfusion dépendra des autres conditions médicales que vous avez et de la façon dont vous vous sentez.
Thérapie de surcharge en fer et de chélation
Si vous commencez à avoir besoin de plusieurs transfusions sanguines chaque mois, vous pourriez être à risque de développer une maladie appelée surcharge en fer. Les niveaux élevés de fer dans les transfusions de globules rouges peuvent entraîner une augmentation des réserves de fer dans votre corps. Ces niveaux élevés de fer peuvent en fait endommager vos organes.
Les médecins peuvent traiter et prévenir la surcharge en fer résultant de transfusions multiples à l'aide de médicaments appelés chélateurs du fer, qui comprennent un traitement oral, le déférasirox (Exjade) ou une perfusion appelée mésylate de déféroxamine (Desferal). Les directives de pratique du National Comprehensive Cancer Network, ou NCCN, proposent des critères que votre médecin peut utiliser pour décider si vous avez besoin d'un traitement de chélation du fer.
Facteurs de croissance
Certaines personnes atteintes d'anémie SMD peuvent bénéficier de la prise de médicaments contre les facteurs de croissance appelés agents de stimulation de l'érythropoïétine ou protéines (ASE). Des exemples d'ESA comprennent l'époétine alfa (Eprex, Procrit ou Epogen) ou la darbepoetin alfa à action prolongée (Aranesp). Ces médicaments sont administrés par injection dans votre tissu adipeux (injection sous-cutanée). Bien que ces médicaments ne soient pas utiles pour tous les patients atteints de SMD, ils peuvent aider à prévenir les transfusions sanguines chez certains.
Votre médecin peut vous proposer de commencer un traitement par un facteur de stimulation des colonies, tel que le G-CSF (Neupogen) ou le GM-CSF (leucine), si votre nombre de globules blancs devient faible en raison de votre SMD. Les facteurs de stimulation des colonies aident votre corps à produire plus de maladies en combattant les globules blancs appelés neutrophiles. Si votre nombre de neutrophiles est faible, vous courez un risque plus élevé de développer une infection dangereuse. Gardez un œil sur tout signe d'infection ou de fièvre et consultez un professionnel de la santé dès que possible si vous êtes préoccupé.
Thérapie à faible intensité
La thérapie de faible intensité fait référence à l'utilisation d'une chimiothérapie de faible intensité ou d'agents connus sous le nom de modificateurs de la réponse biologique. Ces traitements sont principalement dispensés en ambulatoire, mais certains d'entre eux peuvent nécessiter des soins de soutien ou une hospitalisation occasionnelle par la suite, par exemple pour traiter une infection qui en résulte.
Thérapie épigénétique
Un groupe de médicaments appelés agents hypométhylants ou déméthylants sont les armes les plus récentes dans la lutte contre le SMD.
L'azacitidine (Vidaza) a été approuvée par la FDA pour une utilisation dans toutes les classifications franco-américaines-britanniques (FAB) et toutes les catégories de risque IPSS de MDS. Ce médicament est généralement administré par injection sous-cutanée pendant 7 jours consécutifs, tous les 28 jours pendant au moins 4 à 6 cycles. Des études sur l'azacitidine ont montré qu'environ 50% des patients atteints de SMD à haut risque remarquent des améliorations et une meilleure qualité de vie.
La décitabine (Dacogen) est un autre type d'agent hypométhylant utilisé dans le traitement du SMD. De structure très similaire à l'azacitidine, il est également approuvé par la FDA pour tous les types de SMD. Le régime de traitement était généralement associé à des toxicités de type faible intensité, et il est donc également considéré comme un traitement de faible intensité. La décitabine peut être administrée par voie intraveineuse ou sous-cutanée.
Thérapie immunosuppressive et modificateurs de la réponse biologique
Dans le SMD, les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes sont tués ou meurent avant qu'ils ne soient suffisamment mûrs pour être libérés de la moelle osseuse dans la circulation sanguine. Dans certains cas, les lymphocytes (un type de globule blanc) en sont responsables. Pour ces patients, il peut être efficace d'utiliser une thérapie qui affecte le système immunitaire.
Les agents de faible intensité non chimiothérapeutiques (modificateurs de la réponse biologique) comprennent la globuline anti-thymocyte (ATG), la cyclosporine, la thalidomide, le lénalidomide, la protéine de fusion du récepteur du facteur de nécrose antitumorale et les analogues de la vitamine D. Tous ont montré au moins certains dans les premiers essais, mais beaucoup ont besoin de plus d'essais cliniques pour comprendre l'efficacité dans différents types de SMD.
Les personnes qui ont un type particulier de SMD appelé syndrome 5q-, dans lequel il existe un défaut génétique dans le chromosome 5, peuvent avoir une réponse à un médicament appelé lénalidomide (Revlimid). En règle générale, la lénalidomide est utilisée chez les patients présentant un SMD à risque IPSS faible ou intermédiaire faible et dépendant des transfusions de globules rouges. mais a continué à présenter un faible nombre de plaquettes et de neutrophiles. Les avantages du traitement du SMD à haut risque ou de sous-types autres que le syndrome 5q avec la lénalidomide sont toujours à l'étude.
Thérapie à haute intensité
Chimiothérapie
Certains patients présentant un SMD à haut risque, ou des types FAB RAEB et RAEB-T, peuvent être traités par chimiothérapie intensive.Cette chimiothérapie, du même type que celle utilisée dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA), vise à détruire la population de cellules anormales de la moelle osseuse qui conduit au SMD.
Bien que la chimiothérapie puisse être bénéfique chez certains patients atteints de SMD, il est important de considérer que les patients plus âgés atteints d'autres conditions médicales font face à des risques supplémentaires. Les avantages potentiels de la thérapie doivent l'emporter sur les risques encourus.
Des recherches sont en cours pour comparer les résultats de la chimiothérapie intensive à ceux de l'azacitidine ou de la décitabine.
Greffe de cellules souches
Les patients avec IPSS MDS à haut risque peuvent être en mesure de guérir leur maladie grâce à une greffe de cellules souches allogéniques. Malheureusement, la nature à haut risque de cette procédure limite son utilisation. En fait, la greffe allogénique de cellules souches peut avoir un taux de mortalité lié au traitement allant jusqu'à 30%. Par conséquent, cette thérapie n'est généralement utilisée que chez les patients plus jeunes et en bonne santé.
Les études actuelles étudient le rôle des prétendues «mini» greffes non myéloablatives chez les patients âgés atteints de SMD. Bien que ces types de transplantations aient traditionnellement été considérés comme moins efficaces que les transplantations standard, leur toxicité réduite peut en faire une option pour les patients qui, autrement, ne seraient pas éligibles.
Résumé
En raison des différents types de SMD et des différents types de patients, il n'existe pas de traitement unique. Par conséquent, il est important pour les patients atteints de SMD de discuter de toutes les options avec leur équipe de soins et de trouver une thérapie qui leur fournira les meilleurs avantages avec le moins de toxicité possible.
Des essais cliniques avec de nouvelles thérapies pour le SMD sont en cours, alors restez à l'écoute. Par exemple, le ruxolitinib (Jakafi) est à l'étude pour le traitement des patients atteints de SMD à risque faible ou intermédiaire 1.
