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Points clés à retenir
- La FDA a approuvé Nucala, un médicament contre l'asthme sévère, pour traiter un groupe de troubles sanguins rares appelés HES.
- Il s'agit du premier nouveau traitement approuvé pour l'HES depuis plus d'une décennie.
- Dans un essai clinique, 50% de moins de patients recevant Nucala ont présenté une poussée de HES par rapport aux patients recevant un placebo.
Un médicament traditionnellement utilisé pour traiter l'asthme sévère a été approuvé pour les syndromes hypereosinophiles (SHE), ce qui en fait le premier médicament approuvé pour traiter le groupe des troubles sanguins rares depuis près de 14 ans.
Le 25 septembre, la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Nucala (mépolizumab) pour le traitement de l'HES chez les personnes de 12 ans et plus. Plus précisément, Nucala est indiqué pour ceux qui souffrent de HES depuis six mois ou plus.
Que sont les syndromes hypéréosinophiles?
Les troubles sanguins HES sont caractérisés par des taux élevés d'éosinophiles, qui sont des globules blancs qui combattent la maladie. Selon l'American Academy of Allergy Asthma & Immunology, la plupart des personnes en bonne santé ont moins de 500 éosinophiles / microlitre dans leur sang. Mais les personnes atteintes de SHE ont généralement plus de 1500 éosinophiles / microlitre dans leur sang sans cause identifiable.
Ces éosinophiles supplémentaires peuvent se frayer un chemin dans des organes comme la peau, les poumons, le cœur et le système nerveux, provoquant une inflammation et éventuellement un dysfonctionnement des organes.
Les symptômes de HES dépendent de la partie du corps touchée. Si HES affecte votre peau, vous pouvez ressentir des symptômes tels que de l'eczéma et de l'urticaire. Si le SHE affecte vos poumons, les symptômes peuvent inclure une toux, un essoufflement et une respiration sifflante.
Comment Nucala peut vous aider
En cas d'asthme sévère, Nucala agit en empêchant la formation excessive d'éosinophiles, qui provoquent une inflammation des voies respiratoires. Pour ce faire, il se lie à une protéine responsable de la régulation des éosinophiles appelée interleukine (IL-5), empêchant l'IL-5 de se lier aux récepteurs du corps.
Parce que les éosinophiles sont également associés à HES, les chercheurs se sont demandé si Nucala pouvait aider. Et les résultats d'une étude menée en 2019 par la société pharmaceutique GSK ont indiqué que c'était possible.
«On pense que le mépolizumab [Nucala] agit en réduisant les taux sanguins d’éosinophiles, et les preuves suggèrent qu’il a un potentiel en tant qu’option de traitement ciblé pour une gamme de maladies inflammatoires provoquées par une élévation des éosinophiles», Gerald Gleich, MD, allergologue, immunologiste et expert en HES avec l'Université de l'Utah, a déclaré dans un communiqué associé à l'étude. "Ces données sont très prometteuses et devraient donner de l'espoir aux patients atteints de cette maladie rare et potentiellement mortelle causée par une inflammation éosinophile", a-t-il ajouté, décrivant HES.
Dans l'étude randomisée en double aveugle, 108 participants ont reçu une injection de Nucala ou un placebo toutes les quatre semaines pendant 32 semaines en plus du traitement de soins standard. Alors que 56% du groupe placebo ont connu des poussées de HES au cours de l'étude de 8 mois, seuls 28% du groupe Nucala ont connu des poussées.
HES est généralement traité avec des stéroïdes ou une chimiothérapie, cette dernière pouvant avoir des effets secondaires importants. Certains patients atteints de SHE traités par Nucala n'ont signalé que des effets indésirables légers, notamment une infection des voies respiratoires supérieures et des douleurs aux extrémités.
Ce que cela signifie pour vous
Nucala peut être plus efficace et avoir moins d'effets secondaires que les traitements HES actuels. Si vous vivez avec l'un de ces troubles sanguins, pensez à interroger votre médecin au sujet de Nucala.
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