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METTRE À JOUR
Le 6 novembre, le groupe d’experts extérieurs de la FDA a conclu que les données cliniques ne soutenaient pas l’approbation du médicament de Biogen pour la maladie d’Alzheimer, l’aducanumab. Dix des 11 panélistes ont voté que les données fournies par Biogen n'étaient pas suffisantes pour démontrer que l'aducanumab pouvait ralentir le déclin cognitif chez les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer.
Maintenant, la FDA doit déterminer si elle va procéder à l'approbation du médicament.
La Food and Drug Administration (FDA) prévoit de rencontrer un groupe d’experts début novembre pour aider à déterminer si un médicament controversé pour traiter la maladie d’Alzheimer doit être approuvé pour une utilisation par les consommateurs. Le médicament, connu sous le nom d'aducanumab, a été étudié dans des essais cliniques l'année dernière qui ont été interrompus. Le fabricant du médicament, Biogen, a publié plus tard des données suggérant que le médicament est en fait efficace pour ralentir la progression de la maladie d'Alzheimer.
Le comité d'experts se réunira via une plate-forme de conférence en ligne le 6 novembre, mais les documents de base et les présentations préenregistrées seront mis à la disposition du public au moins deux jours ouvrables à l'avance, selon la FDA. La FDA a également établi un registre où les membres du public peuvent écrire avec des données, des informations et des vues. Amit Sachdev, MD, directeur médical du département de neurologie de la Michigan State University, dit à Verywell que le groupe d'experts est «une partie standard du processus d'approbation».
Aducanumab a une longue histoire. Biogen a interrompu deux essais cliniques de phase 3 du médicament en mars 2019, après avoir déterminé que le médicament ne répondait pas à ses objectifs de traitement de la maladie d'Alzheimer. La société a également interrompu le développement de l'aducanumab. Mais, le 22 octobre 2019, Biogen a révélé qu'elle demandait l'approbation de commercialisation du médicament par la FDA.
Dans un communiqué de presse, Biogen a expliqué que la société avait réanalysé les données de l'essai pour inclure les patients qui avaient continué à prendre le médicament au-delà de la date limite de l'essai du 26 décembre 2018 jusqu'au 21 mars 2019. Un essai a montré un «Réduction significative du déclin clinique», a déclaré la société.
«Les patients qui ont reçu de l'aducanumab ont connu des avantages significatifs sur les mesures de la cognition et de la fonction telles que la mémoire, l'orientation et le langage», poursuit l'annonce. «Les patients ont également profité des activités de la vie quotidienne, y compris la gestion des finances personnelles, l'exécution des tâches ménagères telles que le nettoyage, les courses et la lessive, et les déplacements indépendants hors de la maison.»
Biogen a également déclaré en novembre 2019 que la société ne devrait pas être tenue de faire un autre essai.
Le médicament a suscité des réactions mitigées de la part des communautés médicales et d’Alzheimer. L’Association Alzheimer a déclaré dans un communiqué de presse qu’il était «encouragé» que Biogen poursuive l’approbation de l’aducanumab par la FDA, ajoutant que «tous les traitements actuellement poursuivis et considérés comme sûrs devraient être poursuivis pour déterminer leur efficacité.»
Mais certains se sont tournés vers les réseaux sociaux pour dire que l’approbation du médicament semblait précipitée.
Plus de 5 millions d'Américains sont atteints de la maladie d'Alzheimer, selon l'Association Alzheimer. Cette maladie est la sixième cause de décès aux États-Unis et il n'existe actuellement aucun traitement médical pour arrêter son développement. S'il est approuvé, l'aducanumab deviendrait la première thérapie autorisée à ralentir le déclin de la maladie d'Alzheimer.
Ce que cela signifie pour vous
Si l'aducanumab est approuvé, il peut aider à ralentir la progression des symptômes chez les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer. Si vous avez un proche atteint de la maladie, demandez à votre médecin si le médicament peut lui convenir, s'il devient disponible pour les consommateurs.
Principes de base de l’aducanumab
L’aducanumab est un anticorps monoclonal, ce qui signifie qu’il s’agit d’une version créée en laboratoire d’un anticorps. Un anticorps est un composant protéique du système immunitaire qui circule dans le sang. Les anticorps reconnaissent les substances étrangères dans le corps et agissent pour les neutraliser.
L'aducanumab, administré par voie IV, se lie sélectivement à certaines protéines amyloïdes. Dans la maladie d'Alzheimer, des niveaux anormaux de certaines protéines amyloïdes s'agglutinent pour former des plaques qui s'accumulent entre les neurones et perturbent la fonction cellulaire. Des recherches sont toujours en cours pour mieux comprendre comment et à quel stade de la maladie d'Alzheimer, certaines formes d'amyloïdes influencent la maladie et sa progression.
Dans un essai clinique, l'aducanumab a montré une réduction substantielle des plaques amyloïdes.
«Cette constatation était solide et incontestable; plaques ont été nettement diminuées dans toutes les régions corticales du cerveau examinées », selon un rapport publié dansThe Lancet"Cependant, les effets cliniques, évalués à l'aide de quatre échelles cliniques après six et 12 mois de traitement, étaient beaucoup moins certains." Pourtant, selon le rapport, «cette première étude a démontré que l'aducanumab était un puissant anti-plaque amyloïde».
Que pensent les experts?
Dans l'ensemble, ils sont enthousiasmés par la possibilité d'offrir le médicament aux patients. «Certaines personnes en bénéficieront», dit Sachdev.
Scott Kaiser, MD, gériatre et directeur de Geriatric Cognitive Health pour le Pacific Neuroscience Institute du Providence Saint John’s Health Center en Californie, dit à Verywell que le médicament est «très excitant».
«Les thérapies pour lutter contre la maladie d'Alzheimer ont été insaisissables», dit-il. «Il n’existe actuellement aucun traitement pharmaceutique de fond significatif. Le fait qu'il y ait tout ce qui puisse apporter des avantages est un énorme exploit. En tant que personne qui prend soin de patients atteints de démence tous les jours, si vous pouviez retarder la progression des symptômes, maintenir l’indépendance des gens plus longtemps, c’est un facteur important dans la vie des gens. »
S'il est approuvé, l'aducanumab «offre de l'espoir aux patients et aux familles où il y a très peu d'options», dit Kaiser. Kaiser admet qu’il est «inhabituel» pour une entreprise de modifier une décision d’interrompre un procès. Mais, ajoute-t-il, "quand on regarde les preuves, il semble tout à fait clair qu'il y a des avantages." La grande question, dit Kaiser, est de savoir si d'autres études doivent être menées pour déterminer si le médicament est sûr. «C’est le travail de ce comité», dit-il.
Bien que le médicament soit prometteur, Sachdev souligne qu '«on craint que le médicament agisse trop tard dans le processus de la maladie.»
Alors que Sachdev dit qu’il espère que l’aducanumab pourra aider certains patients atteints de la maladie d’Alzheimer à l’avenir, il souligne également l’importance d’une vie saine. «Le vieillissement gracieux implique souvent une certaine perte de mémoire. Il est difficile de savoir qui développera des problèmes avec les activités quotidiennes et qui ne le fera pas », dit-il. «Pour la plupart des gens, un nouveau médicament ne sera pas la bonne réponse. La meilleure approche consiste à favoriser un cerveau sain en favorisant un corps sain. »
