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Points clés à retenir
- Les personnes âgées atteintes de leucémie myéloïde aiguë ont une incidence élevée de rechute et de faibles taux de survie.
- Un nouveau médicament offre une option pour certains patients qui ne sont pas candidats à des mesures plus agressives pendant la phase d'entretien du traitement.
Un médicament récemment approuvé par la FDA, Onureg, est maintenant une option appropriée pour certaines personnes âgées en traitement d'entretien pour la leucémie myéloïde aiguë (LMA) qui ne peuvent tolérer des traitements plus agressifs.
Les patients atteints de LMA reçoivent souvent de l'azacitidine, un médicament de chimiothérapie, soit par voie intraveineuse, soit par injection. Onureg est une formulation orale d'azacitidine, non utilisée auparavant pour traiter la LMA ou tout autre cancer.
Après avoir reçu une chimiothérapie et être entrés en rémission, les patients atteints de LMA entament une nouvelle phase de soins appelée thérapie d'entretien. Malheureusement, de nombreux patients atteints de LMA sont plus âgés et ne peuvent pas tolérer les options de traitement actuelles à leur disposition, y compris les greffes de moelle osseuse.
Qu'est-ce que la thérapie d'entretien?
Selon l'American Cancer Society, après le traitement initial contre le cancer, un patient peut recevoir un traitement d'entretien: de faibles doses de chimiothérapie sur une période prolongée destinées à éviter une rechute. Le traitement d'entretien peut durer de plusieurs mois à plusieurs années.
L'étude QUAZAR, publiée dans leJournal de médecine de la Nouvelle-Angleterre, ont examiné l'utilisation d'Onureg chez les patients atteints de LMA qui étaient entrés dans la phase d'entretien. Les chercheurs ont suivi 472 patients dans 23 pays en rémission complète de LAM. Tous les participants étaient âgés de 55 ans ou plus, avec une moyenne d'âge de 68 ans, qui n'étaient pas candidats à une greffe de moelle osseuse.
Un groupe de 238 patients a reçu Onureg, également appelé CC-486, au cours de l'essai; les 234 autres ont reçu un placebo. Les participants qui ont reçu CC-486 avaient une survie globale de 24,7 mois, près de dix mois de plus que ceux qui ont reçu le placebo. Le groupe qui a reçu CC-486 a également eu une survie plus prolongée sans rechute: 10,2 mois contre 4,8 mois dans le groupe placebo.
Les événements indésirables les plus remarquables, notés à peu près également dans les deux groupes, comprenaient des événements gastro-intestinaux et des plaquettes basses. Les participants qui ont reçu du CC-486 ont présenté un faible nombre de globules blancs dans 41% des cas, contre 24% dans le groupe placebo.
Améliorer la qualité de vie
Les chercheurs ont également évalué les effets du CC-486 sur la qualité de vie et ont constaté que les receveurs du médicament n'ont signalé aucun impact négatif.
«Nos résultats montrent que le CC-486 retarde considérablement la récidive de la maladie, prolongeant ainsi la survie et sans impact sur la qualité de vie. Il s'agit d'une avancée très significative car le médicament est facile à administrer et signifie que les adultes atteints de LMA n'ont pas pour passer plus de temps à l'hôpital », a déclaré l'auteur de l'étude Andrew Wei, PhD, dans un communiqué de presse.
Andrew Wei, PhD
Le médicament est facile à administrer et signifie que les adultes atteints de LMA n'ont pas à passer plus de temps à l'hôpital.
- Andrew Wei, PhDLee Greenberger, PhD, directeur scientifique de la Leukemia & Lymphoma Society, explique à Verywell Health que l'âge moyen d'un patient atteint de LMA est de 68 ans. Beaucoup d'entre eux ne peuvent tolérer des mesures de traitement agressives, qui sont plus efficaces chez les patients de moins de 55 ans.
«L'azacitidine par voie orale est en préparation depuis plus d'une décennie, dit Greenberger à Verywell. "Lorsque le médicament est administré par voie orale, l'exposition est plus étalée dans le temps et le métabolisme du médicament est différent de celui de l'azacitidine administrée par voie sous-cutanée (injection) ou intraveineuse."
Les patients peuvent également prendre Onureg à domicile au lieu de le recevoir dans un hôpital ou une clinique externe, une autre caractéristique intéressante.
Les patients plus jeunes peuvent prendre Onureg, mais Greenberger suggère qu'ils explorent d'abord des mesures plus traditionnelles.
«Tout patient ayant une réponse hématologique complète peut suivre un traitement d'entretien, mais les patients de moins de 55 ans devraient envisager une greffe de moelle osseuse car nous ne savons pas que l'azacitidine par voie orale sera aussi bonne qu'une greffe de moelle osseuse», dit-il.
Bien qu'Onureg offre de l'espoir à certains patients âgés atteints de LMA, des recherches supplémentaires sont nécessaires, dit Greenberger.
«Les patients qui ont suivi ce traitement d'entretien ont obtenu, en moyenne, 10 mois de survie sans rechute contre environ cinq mois dans le groupe traité par placebo», dit-il. «Alors que l'azacitidine par voie orale a également augmenté la survie globale de 10 mois par rapport au placebo. - groupe traité, après quatre ans, environ 20% des patients atteints de LMA ont survécu, quel que soit le traitement. Par conséquent, l’azacitidine par voie orale prolonge la survie globale, mais ce n’est pas un remède. »
Pourtant, dans l'ensemble, cet essai a fourni des données précieuses dans la lutte contre la LMA et d'autres cancers du sang.
«Dans cet essai particulier, le concept de thérapie d'entretien a des effets bénéfiques pour le patient», déclare Greenberger.
Greenberger affirme que la Leukemia and Lymphoma Society explore l’utilisation d’Onureg dans le traitement du lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL), la variante la plus courante du lymphome non hodgkinien, et du lymphome à cellules T.
