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Points clés à retenir
- Un nouveau médicament pour traiter la SLA a ralenti la progression de la maladie chez les patients dans une nouvelle étude.
- La différence entre les patients qui ont pris le médicament et ceux qui ont pris un placebo était faible mais significative.
- Environ 12 000 à 15 000 personnes aux États-Unis sont atteintes de SLA.
Un médicament expérimental peut aider à ralentir la progression de la maladie du cerveau, la sclérose latérale amyotrophique (SLA), selon une nouvelle étude duJournal de médecine de la Nouvelle-AngleterreLes options de traitement pour les patients atteints de SLA sont très limitées, de sorte que les chercheurs espèrent que ce médicament pourra potentiellement servir de thérapie complémentaire.
Selon le National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), la SLA est un groupe de maladies neurologiques rares qui impliquent les cellules nerveuses responsables du contrôle des mouvements musculaires volontaires comme la mastication, la marche et la parole. les symptômes s'aggravent avec le temps et il n'existe actuellement aucun remède. Chaque année, environ 5 000 personnes reçoivent un diagnostic de SLA aux États-Unis.
Pour l'étude, qui a été publiée le 3 septembre, les chercheurs ont testé un nouveau médicament, qui est une combinaison de phénylbutyrate de sodium-taurursodiol appelé AMX0035, sur des patients atteints de SLA. Parmi ces patients, 89 ont reçu le nouveau médicament, tandis que 48 ont reçu un placebo. Les chercheurs ont ensuite suivi les patients pendant 24 semaines et mesuré la progression de leur maladie à l’aide de l’échelle d’évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R), une mesure de la gravité de la SLA d’un patient.
À la fin de l'étude, les patients qui prenaient AMX0035 avaient un déclin fonctionnel plus lent que ceux qui prenaient le placebo. Les chercheurs ont appelé à des essais de plus en plus longs comme prochaine étape pour le médicament.
«C'est un pas en avant important et une nouvelle très encourageante pour les personnes atteintes de SLA et leurs familles», a déclaré à Verywell l'auteur principal de l'étude Sabrina Paganoni, MD, PhD, professeur adjoint à la Harvard Medical School et au Spaulding Rehabilitation Hospital. «Les patients traités par AMX0035 ont conservé leur fonction physique plus longtemps que ceux qui ont reçu le placebo. Cela signifie qu'ils ont conservé plus d'indépendance avec les activités de la vie quotidienne qui sont importantes pour les patients, telles que la capacité de marcher, de parler et d'avaler de la nourriture.
Ce que cela signifie pour vous
L'essai de l'AMX0035 pour traiter la SLA est toujours en cours. Mais, avec le temps, ce nouveau médicament pourrait devenir un autre pilier du traitement de la SLA.
Comprendre la SLA
Lorsqu'un patient est atteint de SLA, il subit une détérioration progressive de ses motoneurones, ou cellules nerveuses assurant la communication du cerveau vers la moelle épinière et les muscles, explique NINDS. Dans la SLA, les motoneurones du cerveau et de la moelle épinière dégénèrent ou meurent et arrêtez d'envoyer des messages aux muscles. En conséquence, les muscles s'affaiblissent progressivement, se contractent et s'épuisent. Au fil du temps, le cerveau n'est plus capable de contrôler les mouvements musculaires volontaires.
«La SLA est une maladie très dure pour les patients et leur famille», a déclaré à Verywell Amit Sachdev, MD, directeur médical de la division de médecine neuromusculaire de la Michigan State University.
Finalement, une personne atteinte de SLA perdra la capacité de parler, de manger, de bouger et de respirer, dit le NINDS.
La plupart des personnes atteintes de SLA meurent d'une insuffisance respiratoire dans les 3 à 5 ans suivant l'apparition des premiers symptômes, selon le NINDS. Environ 10% des personnes diagnostiquées survivront au moins 10 ans.
Comment AMX0035 peut vous aider
Il n'existe actuellement aucun traitement efficace pour arrêter ou inverser la progression de la maladie. Cependant, il existe des traitements qui peuvent aider un patient à contrôler ses symptômes et à le rendre plus confortable. Les patients SLA reçoivent généralement une combinaison de médicaments avec une thérapie physique potentielle et un soutien nutritionnel.
La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé les médicaments riluzole (Rilutek) et edaravone (Radicava) pour traiter la SLA. Le riluzole peut aider à réduire les dommages aux neurones moteurs et prolonger la survie d'une personne de quelques mois, tandis que l'édaravone peut aider ralentir le déclin du fonctionnement quotidien d'un patient.
AMX0035 n'est pas une thérapie de remplacement pour les médicaments existants, dit Paganoni. Au lieu de cela, on pense qu'il peut servir de thérapie complémentaire.
Sabrina Paganoni, MD, PhD
Cela nous indique que nous pourrions avoir besoin d'une combinaison de différents traitements pour lutter plus efficacement contre la SLA.
- Sabrina Paganoni, MD, PhDDans cette dernière étude, la plupart des patients prenaient déjà du riluzole, de l'édaravone ou les deux. «AMX0035 a fourni un avantage supplémentaire en plus de la norme de soins», dit Paganoni. «De plus, les mécanismes d'action de ces médicaments sont différents. Cela nous indique que nous pourrions avoir besoin d'une combinaison de différents traitements pour lutter plus efficacement contre la SLA.
Aucun médicament n'a été créé pour arrêter complètement la progression de la SLA, mais les experts ont bon espoir pour l'avenir du traitement de la SLA. «De nouveaux traitements sont nécessaires», dit Sachdev. «Ce médicament serait une bonne étape.»
Cependant, Sachdev met en garde, AMX0035 n'est pas un remède miracle contre la SLA. "Dans cet essai, les patients ont continué à diminuer régulièrement", dit-il. "Leur déclin a ralenti mais seulement modestement."
Sur l'échelle ALSFRS-R, les participants à l'étude qui ont pris AMX0035 ont noté en moyenne 2,32 points plus haut sur une échelle de 0 à 48 qui décompose la capacité d'un patient à effectuer de manière indépendante 12 activités quotidiennes, telles que parler, marcher et écrire.
Que se passe-t-il ensuite avec l'AMX0035
Cette étude particulière était relativement courte, ce qui ne permettait pas de savoir si le médicament pouvait retarder la mort d'une personne et lui donner plus de contrôle sur les mouvements musculaires pendant des mois supplémentaires, dit Sachdev. Cependant, le procès est en cours.
Les participants qui ont terminé l'essai ont eu la possibilité de prendre AMX0035 à long terme. «Cette extension est importante car elle nous apprendra l'impact du médicament sur la survie», dit Paganoni. «Nous suivons les participants depuis trois ans maintenant.»
Paganoni est optimiste quant à l'avenir du traitement de la SLA.
«Ralentir la maladie est un objectif important dans une maladie à évolution rapide comme la SLA, car une maladie plus lente signifie une rétention plus longue de la fonction physique et une plus grande indépendance dans les activités de la vie quotidienne», dit-elle. «Nous espérons qu'à l'avenir, nous serons en mesure de trouver un médicament ou une combinaison de médicaments capables d'arrêter complètement ou même d'inverser la maladie. En attendant, chaque réussite comme celle-ci nous indique que nous sommes sur la bonne voie. »
